用這種方法治療苯丙酮尿癥非常有效，這種遺傳病是由于患者先天缺乏一
種代謝苯丙氨酸（24種氨基酸的一種）所需要的酶，結(jié)果導(dǎo)致患者從飲食中攝
取的苯丙氨酸在身體里大量堆積，嚴(yán)重影響智力發(fā)育。當(dāng)然，苯丙酮尿癥的根
本原因還是相應(yīng)基因上存在BUG，不過，即使你沒有能力修復(fù)BUG，你只要
讓患者從小開始就避免吃那些苯丙氨酸含量豐富的食物，也能夠使患者的智力
發(fā)育正常。 

　　不過，這種后天的彌補畢竟只是權(quán)宜之計，而且對大多數(shù)其他疾病來說，
這種方法收效甚微。解讀生命源代碼，讓基因演奏出正確的旋律，才是我們追
求的最終理想。 


<font color=green><b>第三次浪潮</b></font> 

　　在過去，有不少遺傳學(xué)者把基因治療視為難以企及的夢想，但是，隨著人
體生命系統(tǒng)的源代碼正在以飛快的速度被解讀，越來越多的人相信，我們很快
就會迎來基因治療的輝煌時期。 

　　基因治療時代的第一道曙光是在1990年9月點亮的，美國國立衛(wèi)生研究院
的遺傳學(xué)家安得遜（W.French Anderson）在一個4歲女孩身上實施了第一例基
因治療。這個女孩因為缺乏一種酶而患有嚴(yán)重的聯(lián)合免疫缺陷，基因治療師取
出患者的白細(xì)胞，修正了這些細(xì)胞DNA上相應(yīng)的BUG,隨即再回輸進(jìn)患者體
內(nèi)，取得了良好的療效。隨后一年，復(fù)旦大學(xué)遺傳研究所的科學(xué)家也在一個血
友病患者身上進(jìn)行了基因治療，同樣也取得了臨床實驗的初步成功。 

　　基因治療拿這些比較罕見的遺傳病小試牛刀，直接的目的當(dāng)然是為了徹底
治愈這些遺傳病，但除此之外還有一個更加重要的目的就是為了能夠攻克心血
管疾病、腫瘤這些人類健康的頭號殺手。 

　　比如年近花甲的斯托科就幸運地借助基因治療成功地擺脫了心絞痛的糾
纏。在斯托科實施心臟搭橋術(shù)后的第八年，心絞痛又再度襲來，而且更加惡
化，甚至連最輕微的活動也無法承受，更糟糕的是，服用硝酸甘油也已經(jīng)無濟(jì)
于事，而他的身體狀況又不允許再實施一次搭橋手術(shù)。斯托科此時面臨著一個
非常嚴(yán)峻的問題：是生存還是死亡，而要生存，唯一的辦法是選擇全新的，但
還不太成熟的基因治療。權(quán)衡之后，他決定參加正在波士頓的圣伊麗莎白醫(yī)學(xué)
中心進(jìn)行的基因治療臨床實驗。基因治療師把一針含有無數(shù)條基因拷貝的溶劑
直接注射進(jìn)他的心肌，這種基因能夠編碼產(chǎn)生血管生長因子，從而在他已經(jīng)因
缺乏血供而瀕臨壞死的心肌內(nèi)重新構(gòu)建新的血管。接受治療后，他開始日益恢
復(fù)，直至完全可以像常人一樣生活，甚至騎馬。 

　　不過，能夠像斯托科這樣成為基因治療受益者的畢竟還只是少數(shù)，基因治
療仍然還處于實驗階段。但只要看到僅僅花了這么短的時間就已經(jīng)取得了相當(dāng)
不錯的成績，就足以讓我們欣慰。 

　　當(dāng)醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的前兩次浪潮——傳統(tǒng)的內(nèi)科治療和外科手術(shù)等方法幾乎已經(jīng)
達(dá)到其所能發(fā)揮的極限時，只有基因治療才能為現(xiàn)代醫(yī)學(xué)的發(fā)展注入新的動
力，成為那些讓我們目前束手無策的頑癥的克星。


<font color=green><b>基因圈地運動</b></font>  

　　有一次，我和一位朋友散步，他讓我猜現(xiàn)在世界上什么地方生物領(lǐng)域的人
密度最高。我報出了某個世界知名學(xué)府的生物工程研究機構(gòu)，或是正在召開的
國際遺傳學(xué)年會，他均笑著搖頭否認(rèn)，最后，他告訴我密度最高的地方是在專
利局。我頓時明白了他的意思，也不禁啞然失笑。 

　　的確，近幾年來，專利局的門檻幾乎要被各個生物公司或研究所紛至沓來
的人踏破。自然，他們無事不登三寶殿，他們?nèi)壕蹖＠值哪康氖菫樽约喊l(fā)現(xiàn)
的基因申請專利。 

　　如果你還是對基因時代的來臨無動于衷，等你省悟過來的時候，你的基因
早已被別人瓜分一空。盡管這十萬條基因仍然還老老實實地蜷曲在你身體無數(shù)
個細(xì)胞里，但你恐怕也就剩下一點可憐的保管權(quán)了。 

　　各公司之所以忙著給基因申請專利就像古代群雄尋找藏寶圖的原因一樣簡
單：為了錢。 

　　你只要得到一個新的基因，并且能夠?qū)λ墓δ苡袀€粗略的了解，你就能
夠獲得專利，你就已經(jīng)在世界上“最有價值的土壤”上圈到了一席之地。如果
有人希望研究你圈到的基因，你愿意的話，可以出租給他們。如果你運氣更好
一點，圈到的基因涉及到腫瘤、肥胖或禿發(fā)之類的疾病，那你更等于捧到了一
棵搖錢樹，只要有生物技術(shù)公司或者制藥公司今后利用這個基因開發(fā)出某種疾
病有效的治療方法，當(dāng)他們賺取難以計數(shù)的金錢的同時，而你即使什么事都不
做，也能從中獲取非常可觀的提成。 

　　難怪當(dāng)這本擁有30億堿基對的生命天書正逐漸打開時，幾乎每個人都意識
到這本書里蘊藏的財富將令世界上任何一張藏寶圖都無法比擬。一時間風(fēng)起云
涌，各路英雄逐鹿基因組。 

　　1990年，美國國立衛(wèi)生研究院和能源部大發(fā)英雄帖，招募了一批“政府
軍”，計劃投資30億美元完成人類基因組計劃（平均一個堿基對一美元）。按
照他們最初的打算，準(zhǔn)備依照自己既定的步伐，在2005年左右完成這個艱巨的
工程。然而，他們顯然打錯了如意算盤，對于這樣一個日后收益無限的寶藏，
各路人馬早已覬覦良久，諸多私立生物制藥公司蜂擁而至加入了解讀天書的行
列，而且有的還找到了更加快捷的方法，迫使“政府軍”不得不重新審視他們
的進(jìn)度，提出要在2003年之前提前完成人類基因組計劃。 

　　在這些私立公司中，以快捷基因公司（Celera Coporation）影響最大，也可
以說，對“政府軍”最具威脅。 

　　這家公司的總裁溫特是個富有爭議的人物，許多同事指責(zé)他一心一意靠
DNA發(fā)大財，當(dāng)他還是國立衛(wèi)生研究所的研究員時，就以個人名義為他發(fā)現(xiàn)的
數(shù)百種基因申請了專利。1986年，他向研究院引進(jìn)了第一臺自動基因測序儀，
一年內(nèi)，就揭開了10萬個源代碼，在當(dāng)時這是一個令人驚羨的速度，但是仍然
無法滿足溫特的需求。到了80年代末，他有了一個靈感：為什么要費盡心機考
慮如何定位基因呢？細(xì)胞本身早已告訴了這一切，因為細(xì)胞只會轉(zhuǎn)錄那些它們
需要的基因。因此，溫特把研究的注意力從DNA轉(zhuǎn)移到信使RNA（messenger 
RNA,負(fù)責(zé)將信息從DNA傳遞到蛋白質(zhì)合成場所核糖體），DNA轉(zhuǎn)錄為成熟的
mRNA還要經(jīng)過細(xì)胞精細(xì)的加工，包括去除那些最后并不翻譯成蛋白質(zhì)的冗余
核苷酸序列，因此mRNA才是合成蛋白質(zhì)最直接而且準(zhǔn)確的模板，換句話說，
一個mRNA分子里的信息才是其相應(yīng)基因的精華所在。 

　　但RNA遠(yuǎn)沒有DNA穩(wěn)定，因此溫特把mRNA的信息拷貝到更加穩(wěn)定的
cDNA分子上，然后用自動基因測序儀測序。這樣，原先繁雜的工作被大大簡
化，使他開始以前所未有的速度解讀出基因的源代碼。其中一部分已經(jīng)解讀的
序列用作今后測序的標(biāo)簽（expressed sequence tags,EST）。在應(yīng)用這種方法之
前，科學(xué)家僅僅解讀了4000個基因，每一個都凝聚著無比艱辛，但溫特一天就
增加了347個新基因，并且還在以每天25個基因的速度飛快前進(jìn)。 

　　溫特的做法立刻在整個科學(xué)界激起千層浪，有人贊揚他的做法極具創(chuàng)新意
識，但同時也有人對他的做法不屑一顧，DNA雙螺旋模型的發(fā)現(xiàn)者之一沃森憤
怒地批評道：“這根本不是科學(xué)，事實上，這樣的工作即使連一只猴子也能完
成！” 

　　在風(fēng)險投資商的幫助下，溫特建立了一家私立基因公司。不過溫特對公司
現(xiàn)有的速度仍不盡滿足，又從朋友那里引入一臺基因測序計算機，憑借這臺機
器，將現(xiàn)有的速度上提高50倍，用這樣的速度一天幾乎就可以測完過去1000
個科學(xué)家要花十年才能完成的工作量！ 

　　除了快捷基因公司，還有很多其他私立公司也欲在基因大餐上分上一杯
羹。盡管它們采取的基因測序技術(shù)與“政府軍”基本相同，但他們卻各有不同
的側(cè)重點。例如一家基因公司的首席科學(xué)家科恩說：“有20種最常見的疾病諸
如癌癥、心血管疾患造成了80%的死亡率，但這些疾病可能只與10萬個基因當(dāng)
中的200個有關(guān)。我們的當(dāng)前目標(biāo)是破譯這些基因，因為它們才最有意義。” 

　　或許，我們可以把目前逐鹿基因組的狀況比作昔日的淘金熱，“政府軍”
原來的計劃是把每塊地都掘起來，看看有沒有可以利用的金礦，然后做個記
號，留待以后進(jìn)一步考察。這樣一寸一寸的挖掘，雖然慢，但是很徹底，不留
死角。然而萬萬沒有料到的在半路上突然涌入無數(shù)個程咬金，他們不管三七二
十一，直奔那些富礦區(qū)，匆匆用柵欄圍起，以示該山頭已名花有主。頓時令政
府軍大驚失色，連忙修正計劃，日夜兼程，要把損失彌補在最低限度。 

　　這種各方英雄共同逐鹿基因組計劃令人喜憂參半。喜者，由于競爭的壓
力，大大縮短了完成計劃的時間；然而憂者也同樣不言而喻，由于各路英雄紛
紛急于占山為王，不免留于草率。畢竟，誰都不希望，這本生命天書不要留待
后人再出一份長長的勘誤表。 

　　與此同時，更多人關(guān)注一個更加基本的問題：究竟該不該把基因用專利封
鎖起來。反對申請基因?qū)＠麢?quán)的批評者指出，申請基因?qū)＠麑璧K科學(xué)家的
研究工作，提高治療費用。但大多數(shù)生物技術(shù)公司則表示，如果沒有專利，他
們將承擔(dān)不了進(jìn)行藥品開發(fā)所需要的昂貴費用，也沒有投資獲利的保障。不
過，現(xiàn)在要求公開基因數(shù)據(jù)的呼聲越來越高，雖然這樣做會暫時影響那些擁有
基因?qū)＠墓荆珡拈L遠(yuǎn)來看，這實在對整個生命科學(xué)產(chǎn)業(yè)的大為有利。
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